Gebelik sırasında uygulanan kök hücre tedavisi çocuklarda başarılı sonuç verdi

Amerika Birleşik Devletleri'nde yapılan öncü bir klinik çalışma, bebekler henüz anne karnındayken ameliyat sırasında kök hücre verilmesinin hastalığın en ağır vakalarında etkili olduğunu göstermiştir. Daha fazla sayıda etkilenmiş bebekle ilgili bir çalışma da halihazırda devam etmektedir.

Kaliforniya'da yapılan ve The Lancet'te yayınlanan bu klinik deneye katılan ilk beş kişiden biri de Tobi. Şimdi dört yaşında olan Tobi, başka bir bilimsel dergi olan Science'da yayınlanan fotoğraflarda, ailesinin deyimiyle "hiçbir şey olmamış gibi" yürüyüp koşarken görülüyor. Ailesi, "Çok canlı bir kişiliği var; evdeki herkesin patronu o," diye açıklıyor. Ailesi, doğmamış çocukları için doğum öncesi dönemde spina bifida teşhisi aldıktan sonra deneye katılmak için Oregon'dan Kaliforniya'ya taşınmaya karar verdi.

Çalışmaya, kendisi ve gebeliğin 24 ila 26. haftaları arasında miyelomeningosel (spina bifidanın en şiddetli formu) teşhisi konulmuş fetüsleri olan beş başka aile dahil edildi. Rahimde açıkta kalan omuriliği kapatmak için yapılan standart ameliyata ek olarak, tıbbi ekipler lezyonun üzerine bir kök hücre yaması yerleştirip daha sonra onu kapattılar.

Spina bifida, gebeliğin ilk birkaç haftasında omurga ve omuriliğin düzgün gelişmemesi sonucu ortaya çıkan bir nöral tüp defektidir. Birçok durumda, annenin diyetine folik asit eklenmesi sakatlık riskini önemli ölçüde azaltır, ancak çoğu durumda tanı, birçok durumda durumun etkilerini durduramayan ve yenidoğanları ciddi engellerle bırakan son derece karmaşık fetal cerrahiye yol açar. Bu durum her yıl dünya çapında yüz binlerce yenidoğanı etkilemeye devam etmektedir.

Amerika Birleşik Devletleri'nde yürütülen bu öncü klinik çalışma, bu hassas fetal cerrahi sırasında kök hücre uygulamasının kısa vadede güvenli olduğunu göstermiştir. Daha fazla kişiye uygulanıp uygulanamayacağının değerlendirilmesinden önce gerekli olan Faz 1 çalışması bu nedenle tamamlanmış kabul edilmekte ve bilim insanları şimdi 35 fetüsle yapılacak bir sonraki aşamaya geçmektedir. Yazarlara göre, "doğumdan sonra kök hücrelere atfedilebilecek herhangi bir önemli komplikasyon kaydedilmemiştir ve fetal cerrahinin bilinen faydalarına da herhangi bir müdahale olmamıştır."

Ne yaptılar?
Miyelomeningoselde, omuriliğin bir kısmı fetüsün sırtındaki bir açıklıktan dışarı çıkar. Bu durum beyinde sıvı birikmesine (hidrosefali), ilerleyici nörolojik hasara, yürüme güçlüğüne ve bağırsak ve mesane sorunlarına yol açabilir.

Yakın zamana kadar, bu sorunların etkilerini hafifletmek için yapılan ameliyatlar doğumdan sonra gerçekleştiriliyordu. Ancak, 2011 yılında geniş yankı uyandıran bir klinik çalışma, doğumdan önce -bebek henüz anne karnındayken- müdahale etmenin nörolojik prognozu iyileştirdiğini gösterdi. Buna rağmen, rahim içi ameliyat geçiren çocukların yarısından fazlası 2,5 yaşına kadar bağımsız olarak yürüyemiyor.

Kaliforniya Üniversitesi, Davis'ten çocuk cerrahı Diana Farmer ve biyomedikal bilimci Aijun Wang'ın öncülüğünde yürütülen yeni çalışmada, diğer kadınlar tarafından bağışlanan plasenta dokusundan elde edilen plasenta kaynaklı mezenkimal kök hücreler (PMSC'ler) ameliyata eklendi.

Daha önceki laboratuvar çalışmalarında ve hayvan modellerinde (yapay omurilik yaralanması oluşturulmuş kuzular da dahil olmak üzere), bu hücrelerin biyolojik olarak uyumlu bir yama halinde yaralanma bölgesine uygulandığında nöronları koruma ve büyümelerini destekleme yeteneği gösterdiği tespit edilmiştir.

İnsanlar üzerinde yapılan denemede, cerrahlar hücre yamasını fetal cerrahi sırasında açıkta kalan omuriliğe doğrudan yerleştirdiler. Sezaryen doğumdan sonra araştırmacılar, enfeksiyonlar, yara iyileşme sorunları, beyin omurilik sıvısı sızıntıları veya tümör oluşumu gibi potansiyel komplikasyonları değerlendirdiler; bu risk, bazı kök hücre tedavileriyle sıklıkla ilişkilendirilen bir risktir. Wang, The Lancet'te yayınlanan sonuç raporunda, "Herhangi bir önemli olumsuz etki gözlemlemedik" diye belirtti. Hem anneler hem de yenidoğanlar, ilk takip döneminde iyi durumdaydılar.

Dikkatli olunması ve uzun süreli takip gerekliliği
Makalenin kendisinde, birçok bağımsız uzman çalışmayı bir dönüm noktası olarak değerlendirirken, sınırlılıklarının da altını çiziyor. Örneğin, University College London'da araştırmacı olan Gabriel Galea, iş yeri güvenliği verilerinin hala çok yetersiz olduğunu ve etkilerin kalıcı olup olmadığını görmek için çocukları ve ailelerini takip etmenin gerekli olduğunu belirtiyor.

Ve böylece yapılacak: Yazarlar, takibin çocuğun altı yaşına kadar uzatılacağını ve "hareketlilik, bağırsak ve mesane fonksiyonlarının değerlendirilmesinin yanı sıra olası geç dönem olumsuz etkilerin izlenmesini" içereceğini söylüyor. Uzmanlar, spina bifidanın böbrek hastalığı veya bazı kanser türleri gibi ergenlik veya yetişkinlik döneminde ortaya çıkabilen komplikasyonlarla da ilişkili olduğunu, bu nedenle kesin bir değerlendirmenin on yıllar alacağını belirtiyor.

Endülüs Sağlık Hizmetleri'nde çocuk ve fetüs nörocerrahı, Sevilla Üniversitesi profesörü ve Sevilla Biyomedikal Enstitüsü'nde Uygulamalı Nörobilim grubunun direktörü olan Javier Márquez Rivas, Science medya merkezine yaptığı açıklamada, "Bu çocukların durumunu iyileştirmeye katkıda bulunan her türlü ilerleme büyük önem taşıyor" dedi.

Araştırmacılar, bu çocukların erken cerrahi tedavisinde yeni bir adım atarak, açıkta kalan beyin dokusunun serbest bırakılması ve mekanik olarak korunmasını, hasarı azaltan veya ortadan kaldıran ve etkili iyileşmeyi destekleyen rejeneratif bir terapiyle birleştiriyorlar" diye açıklıyor.

Ayrıca, "bu yeni katkının sadece erken tedavi yoluyla yaralanmanın şiddetini azaltmaya yardımcı olmakla kalmayıp, aynı zamanda daha önce imkansız olarak kabul edilen, zaten hasar görmüş dokuyu yenileme fırsatı da sunduğunu" belirtti. Bunun, "bu çocukların iyileşmesi ve hatta seçilmiş vakalarda iyileşmeleri için daha geniş bir fırsat penceresi açtığını" açıkladı.

Yorumlar